알지노믹스는 간세포암 치료제 후보물질 'RZ001'의 임상 1·2a상을 식품의약품안전처에 신청했다고 29일 밝혔다.

이번 임상을 통해 간동맥 화학색전술에 실패한 환자를 대상으로 RZ001의 안전성 및 유효성을 탐색한다. 이후 보다 많은 환자를 대상으로 안전성 및 유효성을 분석할 계획이다.

RZ001은 알지노믹스의 'RNA Trans-splicing ribozyme' 플랫폼 기술을 이용해 개발한 후보물질이다. 암세포 특이적으로 발현되는 표적 리보핵산(RNA)을 잘라내고, 그 자리에 암세포 사멸을 유도하는 RNA를 발현시키는 다중 기전의 치료제다.

이성욱 알지노믹스 대표는 "내년 1분기 동일한 디자인으로 미국 식품의약국(FDA)에 임상을 신청해 다국가 임상시험을 진행할 예정"이라며 "기존 치료제가 가진 한계점을 극복함과 동시에 Trans-splicing ribozyme 기술의 우수성을 입증할 것"이라고 말했다.

내년 하반기에는 뇌암을 포함한 적응증 확장 임상시험도 계획 중이다. 글로벌 제약사로의 기술수출도 추진한다.

회사 관계자는 "항암제뿐만 아니라, 희귀유전병 및 퇴행성 질환 치료제의 연구개발도 순조롭게 진행되고 있다"며 "질환 유전자를 특이적으로 표적하고 동시에 원하는 유전자를 발현시키는 혁신적인 기전의 새로운 유전자 치료제 카테고리를 창출할 것으로 기대한다"고 했다.

한민수 기자