[기업 대해부 • 애널 분석] NK세포치료제 선두주자 GC녹십자랩셀
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녹십자랩셀의 원천기술이 글로벌 경쟁력을 갖췄다는 것을 보여준 결과다. 연구개발(R&D)은 녹십자랩셀 주도로 진행되며, 글로벌 임상 단계는 아티바에서 진행할 계획이다. 3번째 물질에 대한 옵션은 2가지 물질 개발 상황에 따라 MSD에서 행사가 가능하다.
주요 R&D 파이프라인
녹십자랩셀-아티바의 주요 파이프라인은 AB101, AB201, AB202가 있다. AB101은 엔지니어링을 거치지 않은 순수한 제대혈 유래 NK세포치료제다. NK세포가 보유한 CD16 특성을 활용해 리툭시맙 병용요법으로 미국에서 R/R(재발성/불응성) B세포 림프종 임상 1상을 진행 중이다. AB101 결과를 통해 녹십자랩셀-아티바가 개발한 NK세포치료제의 첫 인체 적용 데이터 확인이 가능할 전망이다. 또한 리툭시맙 이외의 아벨루맙과 같은 항체의약품 병용요법 확장이 기대된다.
AB200번 시리즈 파이프라인은 CAR-NK로 구성된다. AB201과 AB202는 각각 HER2, CD19 CAR 기술을 활용한다. 현재 전임상 단계에 있다. CAR 구조는 시그널링 도메인(signaling domain)을 자체 개발했기 때문에 특허 문제 없이 사용 가능할 전망이다. HER2 CAR-NK인 AB201은 고형암 치료제로, CD19 CAR-NK치료제인 AB202는 B세포 림프종 대상으로 개발한다.
AB300·400 시리즈는 차세대 파이프라인이다. 300 시리즈는 NK세포의 수용체 중 유전자 편집을 통해 특정 기능을 추가하거나 제거해 NK세포를 강화한다. 400 시리즈는 유도만능줄기세포(iPSC) 유래 방식으로 배양·분화시켜 NK세포치료제를 개발한다. 현재 연구 단계 진행 중이다.
아티바의 본격적인 임상 관련 모멘텀 기대
올해 11월 면역항암학회(SITC)에서 CAR-NK 전임상 결과 발표를 시작으로 2022년부터 녹십자랩셀-아티바의 풍부한 임상 관련 모멘텀이 기대된다. 리드 파이프라인 AB101의 임상 1상 데이터 확인과 더불어 CAR-NK 파이프라인 AB201과 AB202의 임상 단계 진입이 예정돼 있다.
특히 AB101의 임상 1상 데이터가 공개되는 시점에서 녹십자랩셀-아티바의 경쟁력 확인이 가능할 전망이다. 해외 페이트테라퓨틱스의 FT516과 동일하게 리툭시맙 병용요법으로 R/R B세포 림프종 임상을 진행하기 때문이다. 다만 FT516은 hnCD16 엔지니어링을 거쳤고, AB101은 제대혈 공여자 선택 시 결합력이 높은 변종 CD16 158V/V를 이용했다는 점에서 차이가 있다. 참고로 FT516+리툭시맙 병용요법의 임상 1상 결과는 11명 환자 중 ORR 73%(8/11)였으며, 이 중 CR은 55%(5/11)를 나타냈다. 3등급 이상의 CRS나 GvHD 부작용은 보고되지 않았다.
임상 모멘텀 외에 추가적으로 아티바의 나스닥 상장 이벤트도 기대된다. 아티바는 설립 이후 시리즈 A로 7800만 달러, 시리즈 B에서는 1억2000만 달러의 투자를 유치했다. 나스닥 상장을 통해 약 1억 달러를 조달할 계획으로 올해 4월 미국 증권거래위원회(SEC)에 증권신고서(S-1)를 제출한 상황이다. 참고로 앞서 제넥신과 한독이 투자해 나스닥에 상장한 레졸루트는 증권신고서 제출부터 상장까지 약 1년이 소요됐다.
GC녹십자셀과 합병을 통한 경쟁력 기대
올해 7월 16일 녹십자랩셀은 GC녹십자셀 흡수합병 계획을 공시했다. 행사된 주식매수청구권을 처리한 후 11월 1일 합병 완료 예정이다. 합병 신주 상장 예정일은 11월 17일이다. 존속법인은 녹십자랩셀이며, 합병 후 법인명은 GC셀(지씨셀)이다. 풀밸류체인(full value chain) 구축 시너지도 합병 포인트지만 세포치료제 연구개발(R&D)과 위탁개발생산(CDMO) 사업에 대한 시너지만으로도 양사 합병의 배경 설명이 가능하다.
녹십자랩셀은 기술이전으로 증명된 글로벌 NK세포치료제 개발 기업이다. 녹십자셀은 국내 허가받은 T세포 기반 면역세포치료제 이뮨셀LC의 개발 경험과 CAR-T 후보물질을 보유하고 있다. 양사 모두 세포치료제 개발 사업을 영위했으며, 최종적으로 고형암 치료제 개발이라는 지향점이 같다. 각각 NK와 T세포에 특화된 기술 역량을 키워나갔기 때문에 관련 특허를 다수 확보한 상태다.
첫 번째로 두 회사는 세포치료제 특성상 베이스가 되는 세포가 다르더라도 공정 관련 기술 개발과 세포 엔지니어링 기술 개발 부분에서 시너지가 날 것으로 예상한다. 기술경쟁력 강화로 연구 단계에 있는 후속 파이프라인 가치를 높여줄 것으로 전망한다.
예를 들어 양사는 독자적으로 개발한 CAR 구조 특허의 융합으로 시너지가 기대된다. 녹십자랩셀은 CD19와 HER2에 대한 CAR를 확보해 전임상을 진행 중이며, 녹십자셀은 고형암에 많이 분포하는 항원인 메소텔린에 대한 CAR를 확보해 전임상 연구 중이다. 항체 부분 외에도 아래 도메인 서열의 공유가 가능하다. 향후 양사의 CAR 기술 효능 교차 검증은 필요하나, 후속 파이프라인에 대한 가치 상승이 기대된다. 또한 녹십자랩셀이 보유 중인 유전자 편집 기술은 녹십자셀 파이프라인 개발에 긍정적 효과를 가져올 수 있다.
두 번째로 양사의 공정기술과 제조 역량 통합으로 세포치료제 CDMO 분야에서의 경쟁력 확보가 전망된다. 특히 세포치료제 특성상 임상시험 개시 전 공정개발에 소요되는 시간이 길다는 점을 감안하면, 양사 후속 파이프라인들의 임상 단계 진입 시점이 당겨지는 효과도 기대된다.
녹십자셀은 국내 최대 규모의 세포치료제 제조 시설을 보유하고 있다. 용인에 위치한 녹십자셀의 셀센터는 연면적 2만820㎡ 규모에 지하 2층, 지상 4층으로 이루어졌다. 1층과 2층에 GMP 시설 약 2,000평과 클린룸 10개를 확보하고 있다. 2020년 KGMP 인증을 획득했다. 이뮨셀LC 생산은 2층의 클린룸 4개를 활용해 생산하며, 나머지 설비는 CDMO 사업으로 활용 중이다. 녹십자셀의 최대 규모 시설과 이뮨셀LC를 통한 임상 및 상업화 제품 생산 경험, 그리고 녹십자랩셀이 보유한 공정기술과 대규모 바이오리액터의 효율적인 활용을 통한 시너지가 기대된다.
세포치료제는 기본적으로 생산방식이 다양하고 난이도가 높으며 마진에 대한 문제도 항상 존재한다. 이 때문에 대량 증식 기술이 중요하며, 이를 녹십자랩셀의 공정기술로 확보할 수 있다. 글로벌 CGT(Cell and Gene Therapy) CDMO 사업이 각광받는 시점에서 선제적으로 경쟁력을 갖출 전망이다. 이러한 GC셀 합병 시너지를 통해 글로벌 세포치료제 기업으로의 성장이 기대된다.
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미국, 유럽 등 선진 시장에 신약을 내놓을 정도로 성장한 국내 바이오산업에서 아직 미국 시장에 진출하지 못한 분야가 있다. 신약을 내놓기 위해 반드시 넘어야 하는 문턱인 ‘임상시험’을 관리하는 임상수탁기관(CRO) 서비스다.매출 기준 국내 CRO 1위 기업인 씨엔알리서치가 미국 시장에 진출한다. 윤문태 씨엔알리서치 대표는 12일 “올 상반기 미국의 한 CRO 기업 지분을 일부 인수하고 사업 파트너로 계약을 맺을 것”이라고 했다. “국내 제약·바이오 美 임상 지원”CRO는 국내 신약 개발사들에 잇따라 쓴맛을 안겨줬던 ‘아픈 손가락’으로 꼽힌다. CRO는 제약사의 임상시험 진행, 데이터 관리, 허가 업무 등을 대행해주는 전문기관이다. 임상을 설계하는 건 제약·바이오 기업의 몫이지만 현장에서 임상 업무를 조율하는 건 CRO의 일이다. 국내 업체들이 해외 임상에서 만족할 만한 결과를 내지 못했을 땐 해외 CRO 기업들의 임상 관리가 도마에 오르곤 했다. 다국적 제약사들을 우선시하다보니 국내 제약·바이오기업들이 제대로 대접받지 못한 게 현실이었다.씨엔알리서치의 미국 시장 진출은 국내 신약개발 업계에 단비 같은 소식이다. 현지 CRO 기업과 원활한 의사소통이 쉽지 않았던 국내 신약개발사들이 든든한 우군을 얻게 돼서다. 씨엔알리서치는 미국 시장 진출을 위해 지난달 코스닥시장에 상장하면서 실탄으로 150억원을 마련했다.윤 대표는 “데이터 관리 역량을 갖춘 미국 CRO에 지분투자를 할 것”이라며 “국내 제약사들의 임상 1·2상을 대행하는 사업모델을 추진하겠다”고 말했다.씨엔알리서치는 미국의 한 CRO 기업 지분을 인수하기 위해 협의 중이다. 국내 신약개발사들과도 미국 임상 계약 수주 논의를 병행하고 있다.업계에 따르면 지난해 세계 CRO 시장 규모는 60조원 수준으로 추정된다. 연간 6000억원 규모인 국내 시장은 해외 업체 20곳과 국내 업체 45곳이 절반씩 나눠 갖고 있다. 그만큼 영세하다는 의미다. 씨엔알리서치는 2020년 기준 341억원의 매출을 냈다. 윤 대표는 “미국 시장 진출을 목표로 하는 국내 신약개발사들이 늘어나면서 앞으로 해외 임상 CRO 수요가 더 커질 수밖에 없다”며 “꼼꼼한 의사소통을 무기 삼아 국내 제약사들의 미국 임상을 지원하겠다”고 말했다. 임상 데이터, 해외 눈높이에 맞춘다씨엔알리서치는 해외 임상 사업을 위해 데이터 관리 시스템부터 개편하기로 했다. 이 회사는 자체 임상 정보 관리 플랫폼인 ‘아이엠트라이얼’을 연내 출시할 예정이다.그동안 국내 기업들은 국내 임상에서 안전성이나 약효를 입증했더라도 미국에서 임상을 하려면 식품의약국(FDA)에 새로운 데이터를 내야 했다. 한국과 미국 규제기관이 요구하는 데이터 형식이 달라서였다. 씨엔알리서치는 새로운 정보 관리 플랫폼을 통해 국제 임상 데이터 표준 컨소시엄(CDISC)에 맞게 임상 데이터를 구축하기로 했다.해외 임상 서비스에 특화한 ‘글로벌 규제업무(RA)’ 전문팀도 신설했다. 지난해 초 330명이었던 인력도 100명 늘려 430명으로 확충했다. 미국 CRO 사업이 본궤도에 오르면 동물실험과 임상개발연구기관(CDRO) 사업에도 진출하겠다는 게 윤 대표의 설명이다. 임상을 관리하는 수준을 넘어 바이오 벤처기업들의 임상 설계 컨설팅까지 하겠다는 얘기다.윤 대표는 “코로나19 팬데믹으로 원격진료의 중요성이 부각된 만큼 원격 모니터링을 활용한 임상 관리도 준비 중”이라며 “2019년 GC셀과 합작법인으로 세운 지씨씨엘을 통해 임상 검체 분석을 일원화하고 데이터 관리 사업도 하겠다”고 말했다.이주현 기자 deep@hankyung.com
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에이비엘 '파킨슨병 치료물질' 佛 사노피에 1.3兆 수출 '잭팟'
설립 7년차 국내 바이오벤처 에이비엘바이오가 글로벌 6위 제약사 프랑스 사노피에 조(兆) 단위 돈을 받고 독자 개발한 신약 후보물질을 넘기는 ‘잭팟’을 터뜨렸다. 직원이 100명도 안 되는 한국의 신생 바이오벤처가 글로벌 제약·바이오산업의 ‘심장’이자 콧대 높은 유럽 제약사를 뚫었다는 점에서 쾌거로 평가된다. 계약금만 900억원 ‘파격 조건’에이비엘바이오는 “사노피와 파킨슨병 치료제(ABL301) 기술이전 계약을 체결했다”고 12일 발표했다. 총 계약 규모가 1조2720억원(약 10억6000만달러)에 이르는 초대형 기술이전이다. 이 계약을 통해 사노피는 ‘ABL301’을 전 세계에서 독점적으로 상업화할 수 있는 권한을 확보했다.금액 못지않게 계약 조건도 파격적이다. 전체 계약 금액 1조2720억원 중 900억원이 계약금이다. 치료제가 효능과 안전성 등의 문제로 상업화에 성공하지 못하더라도 에이비엘바이오가 돌려주지 않아도 되는 돈이다. 여기에 ‘단계별 성과급’ 개념인 단기 마일스톤도 540억원을 주기로 했다. 이르면 올해 받을 수 있는 돈이다. 제품 출시 이후 매출에 따른 로열티는 별도다.계약금과 단기 마일스톤을 포함한 1440억원은 전체 계약 금액의 11%로, 국내에서는 찾기 어려운 파격적인 조건이라는 평가가 나온다. 업계 관계자는 “바이오벤처는 물론이고 대형 제약사인 한미약품이 2015년 사노피에 기술수출한 당뇨병 신약 후보물질 이후 계약 조건이 가장 좋다”고 했다. 에이비엘바이오 관계자는 “그만큼 ABL301의 성공 가능성을 높게 본 것”이라고 설명했다.거래 상대방도 의미가 있다. 사노피는 2020년 전 세계에서 화이자, 로슈, 노바티스, 존슨앤드존슨, MSD에 이어 여섯 번째로 의약품을 많이 판 회사다. 뇌 장벽 뚫는 ‘이중항체’사노피가 사 간 파킨슨병 치료 후보물질 ABL301은 에이비엘바이오의 이중항체 플랫폼을 기반으로 한다. 질병의 원인이 되는 타깃을 한 손(단일항체)이 아니라 두 손으로 공격할 수 있는 기술이다. 한 손에는 파킨슨병 원인 단백질을 차단하는 약물이, 다른 손에는 뇌혈관장벽(BBB)을 뚫을 수 있는 약물이 달려 있다.파킨슨병은 뇌에 알파 시누클레인이라는 단백질이 쌓이면서 신경의 활동을 억제해 생기는 퇴행성 뇌질환이다. 타깃은 명확하지만 아무리 좋은 약물을 넣어도 뇌혈관장벽을 뚫지 못하는 한계가 있었다. 뇌혈관장벽은 뇌를 감싸고 있는 보호막이다. 에이비엘바이오는 뇌혈관장벽을 뚫을 수 있는 열쇠(IGF1R)를 달아 응집된 알파 시누클레인에 약물이 도달하도록 했다. 단일항체보다는 크지만 결과적으로 뇌혈관장벽 투과율을 높이는 기술이 사노피의 선택을 받아냈다. 이중항체인 ABL301은 단일항체보다 뇌혈관장벽 투과율이 13배 높다는 게 회사 설명이다.ABL301은 사람을 대상으로 하는 임상 전 단계인 전임상 마무리 단계에 있다. 에이비엘바이오는 연내 미국 식품의약국(FDA)에 임상 1상 승인을 신청할 계획이다. 뇌질환 공략 청신호에이비엘바이오의 뇌질환 공략 이중항체 플랫폼은 파킨슨병에 국한되지 않는다. 회사가 개발 중인 알츠하이머 치매와 근위축성측삭경화증(루게릭병) 치료제도 이 플랫폼을 활용한다. 뇌혈관장벽을 뚫는 열쇠에 어떤 약물을 달아주느냐의 문제다. 전 세계적으로 고령 인구가 늘면서 이 같은 퇴행성 뇌질환 치료제 개발이 활발하게 이뤄지고 있다.이상훈 에이비엘바이오 대표는 “사노피와의 기술이전 계약으로 우리가 보유한 이중항체 기술력의 무한한 가능성이 입증됐다”고 했다. 사노피와의 기술이전 계약 체결 소식에 이날 에이비엘바이오 주가는 상한가로 직행해 2만6150원에 장을 마쳤다.■ 이중항체질병을 유발하는 인자 한 개에만 작용하지 않고 두 개의 인자에 동시 작용하는 항체. 하나의 인자에만 작용하는 단일항체보다 효능이 더 뛰어나다.한재영 기자 jyhan@hankyung.com
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크리스탈지노믹스 "골관절염藥 '아셀렉스', 러시아 허가 획득"
크리스탈지노믹스는 골관절염 진통소염제 '아셀렉스'(성분명 폴마콕시브)가 러시아 연방 보건부(MOH)로부터 시판 허가를 받았다고 12일 밝혔다.앞서 크리스탈지노믹스는 러시아 국영 제약사인 팜아티스 인터내셔널과 1억2150만달러(약 1440억원) 규모의 아셀렉스 공급계약을 체결했다. 판매 전략 등을 수립한 후 발매에 나설 계획이다.크리스탈지노믹스는 팜아티스에 아셀렉스의 러시아를 포함한 유라시아 경제 공동체 지역에 대한 독점 허가자료 사용권을 제공하고, 팜아티스는 현지 허가 및 판매 등을 전담한다.팜아티스의 최소 의무 구매 금액은 4200만달러(약 500억원)다. 크리스탈지노믹스는 추가로 매출에 따른 성과기술료(마일스톤) 7700만달러(약 910억원)를 받게 된다.러시아 비스테로이드성 항염제(NSAIDs) 시장은 연간 9000억원 정도며, 이 중 아셀렉스가 속한 'COX-2' 저해제 시장은 연간 30% 이상의 고성장세를 보이고 있다는 설명이다. 크리스탈지노믹스 관계자는 "러시아 시판 허가를 통해 아셀렉스의 약효 우수성을 다시 한번 확인했다"며 "러시아뿐만 아니라 유라시아 경제 공동체인 벨라루스 카자흐스탄 아르메니아 키르기스스탄 등으로 판매 확대가 가능하다"고 말했다. 한민수 기자
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