DB금융투자 분석
DB금융투자(7,250 -0.28%)는 26일 바이오오케스트라에 대해 단일물질로 마이크로리보핵산(miRNA)을 억제하고, 퇴행성 뇌질환과 관련된 다양한 인자를 동시에 조절해 치료하려는 상업적 시도를 하는 유일한 기업이라고 평가했다.

바이오오케스트라는 생체표지자(바이오마커) 기반 리보핵산(RNA) 치료제와 전달체를 개발하고 있다. 퇴행성 뇌질환인 알츠하이머병(AD)과 퇴행성 신경계 질환은 근위축성측삭경화증(ALS, 루게릭병)을 중심으로 치료제 ‘BMD-001’을 개발 중이다.

회사가 주목한 바이오마커는 miRNA 중 하나인 ‘miRNA-485-3p’다. 알츠하이머 환자들의 뇌조직에서 공통적으로 miRNA-485-3p의 발현율이 높은 것을 확인했다.

구자용 연구원은 “miRNA-485-3p를 정상세포에 주입하면 병리단백질이 생성되는 것을 확인하면서 병리기전의 선행인자로 작용하는 것을 증명했다”며 “이를 활용해 질병의 조기진단 및 동반진단 기술을 개발하고, miRNA-485-3p에 결합하는 유전자간섭 안티센스 올리고핵산(ASO) ‘TAMI-0320’을 합성했다”고 설명했다.

바이오오케스트라는 TAMI-0320을 뇌세포로 전달하기 위한 약물전달기술 ‘BDDS’도 개발했다. 뇌혈관장벽(BBB)을 효과적으로 투과하는 것도 확인했다. ASO가 담긴 전달체는 정맥주사해도 혈액에서 분해되지 않고 뇌세포에 전달된다. 이에 단백질 분해와 염증 감소, 신경 재생, 인지능력 개선 등의 효과를 낼 것으로 기대된다는 설명이다.

구 연구원은 “ASO 뿐만 아니라 mRNA의 뇌 또는 근육 전달까지 다양하게 활용될 가능성이 높은 전달체 기술을 내재화한 부분에서 바이오오케스트라의 경쟁력을 확인할 수 있다”며 “약물전달기술은 플랫폼으로서의 가치가 있다”고 판단했다.

바이오오케스트라는 올해 전달체를 생산할 우수의약품제조및품질관리(GMP) 시설을 준공하고, 원숭이 반복 독성시험을 마칠 계획이다. 내년에는 AD와 ALS 치료제의 임상 1상을 개시할 것으로 예상된다.

구 연구원은 “올해 제약산업의 키워드는 RNA와 알츠하이머”라며 “회사는 두 가지에 모두 부합해 성과를 쌓아가고 있어, 국내 유망 바이오 기업 중 하나로 추천한다”고 했다.
“바이오오케스트라, RNA 기술로 알츠하이머 성과 기대”

김예나 기자

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