GC녹십자, 美바이오기업 스페라젠과 희귀질환 신약 공동 개발
SSADHD는 유전자 결함에 따른 효소 부족으로 발생하는 신경퇴행성 유전 질환으로, 백만 명 중 한 명꼴로 만 1세 전후에 발병한다고 알려져 있다.
대표 증상으로는 뇌전증 및 운동 능력·지적 발달 지연 등이 있다.
현재는 치료제가 없어 발작 증상 완화를 위한 항경련제 처방 등만 이뤄지고 있다.
양사는 SSADH(숙신알데히드 탈수소효소) 단백질을 활용한 효소 치료제 개발에 나선다.
이 질환의 최초 치료제(First-in-Class) 개발이 목표다.
GC녹십자는 스페라젠에서 SSADHD 단백질 생성을 위한 플라스미드 관련 특허에 대한 권리를 부여받는다.
스페라젠은 2019년 워싱턴주립대학교에서 원천 특허에 대한 독점 실시권을 확보했다.
스페라젠은 미국 식품의약국(FDA)과의 PFDD(환자·의료진 등 대상 맞춤형 약물 개발 회의) 절차와 신규 환자 확보를 위한 신생아 스크리닝 과정을 담당한다.
GC녹십자는 효소 치료제 기술력을 기반으로 제제 개발부터 임상시험 및 바이오마커(생체 표지자) 연구를 할 예정이다.
올해 전임상을 시작으로 2023년 하반기 임상 1·2상 진입을 목표로 하고 있다.
/연합뉴스
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