줄기세포치료제 적응증 확대
조만간 美서 2상 시작
안트로젠, 희귀 피부질환 치료제 日서 '3상 투약'

줄기세포 치료제 개발기업 안트로젠(대표 이성구·사진)이 희귀 피부질환 환자를 대상으로 임상 3상을 개시했다. 당뇨병성 족부궤양 치료제로 올해 국내 시판허가를 노리는 줄기세포 치료제 ‘ALLO-ASC-시트’의 적응증을 확대해 사업성을 높이려는 시도로 풀이된다.

안트로젠은 이영양성 수포성 표피박리증(DEB)이라는 희귀병을 앓는 환자를 대상으로 지난 2일 일본에서 임상 3상 첫 투약을 시작했다고 7일 밝혔다. 임상 3상에 참여하는 환자는 6명이며, 연내 전체 환자 모집을 마치겠다는 계획이다.

이영양성 수포성 표피박리증은 인구 1만7000명당 1명에게서 발생하는 희귀질환이다. 전 세계에 50만 명 정도 환자가 있는 것으로 알려져 있으며 국내 환자 수는 400명 내외다.

DEB의 원인으론 콜라겐 관련 유전자에 생긴 돌연변이가 꼽힌다. 이 유전자 돌연변이 때문에 진피와 표피층이 분리돼 전신에 수포(물집)가 생기고, 환자는 평생 통증과 가려움을 겪는다. 지금까지 승인된 치료제는 없으며 대증요법 등으로만 치료해왔다. 드레싱과 특수 붕대 구매 등으로 지출하는 상처관리 용품 비용만 한 달에 8만4000달러(약 9484만원)에 이른다.

안트로젠은 당뇨병성 족부궤양의 피부 괴사를 막고 재생을 돕는 ALLO-ASC-시트를 DEB 환자들에게 적용했다. ALLO-ASC-시트는 파스 형태의 줄기세포 치료제다. 안에 든 지방유래줄기세포가 환자의 섬유아세포를 자극해 피부 재생을 촉진한다. 안트로젠 관계자는 “치료제 안에 든 줄기세포가 당뇨병성 족부궤양 환자들의 상처를 치료하듯 DEB 환자들의 표피와 진피 사이 연결고리를 회복시켜 수포 형성을 막는다”며 “임상 2상에서 일시적이지만 완치된 환자들도 나왔다”고 말했다. 가로 세로 5㎝ 크기인 파스 모양의 ALLO-ASC-시트에는 지방유래줄기세포 100만 개가 들었다.

안트로젠은 일본에서 DEB 환자를 대상으로 한 임상 2상 결과로 미국 임상 1상을 면제받았다. 이른 시일 안에 미국에서도 임상 2상을 시작하겠다는 계획이다. DEB 환자를 치료하기 위한 임상시험은 안트로젠의 ALLO-ASC-시트를 포함해 14개 임상이 미국국립보건원(NIH)에 등록됐다. DEB가 유전자에 일어난 돌연변이 때문에 생긴 질환인 만큼 유전자치료제를 활용해 완치를 노리는 임상시험도 활발히 진행되고 있다.

이우상 기자 idol@hankyung.com

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