美 3-2상에 주목
결과 따라 3800~13만6700원 변동 가능
골드만삭스가 헬릭스미스(31,550 +0.16%)에 대한 투자의견을 1년6개월 만에 '매도'에서 '매수'로 변경했다. 헬릭스미스가 미국 임상 3상 실패 이후 위험완화 전략(risk-mitigating strategies)을 실시하며 '위험-수익 프로필(risk-return profile)'이 개선됐다는 분석이다. 위험-수익 프로필은 위험 요인과 그에 따라 기대되는 수익률을 의미한다.

19일 업계에 따르면 골드만삭스는 헬릭스미스에 대한 매수 의견 보고서를 지난 16일 발행했다. 골드만삭스가 제시한 헬릭스미스의 목표주가는 3만3000원이다. 전거래일인 이달 15일 종가 2만5500원 대비 29.4% 높은 금액이다.

골드만삭스는 2019년 10월15일 헬릭스미스에 대한 투자의견을 '매수'에서 '매도' 낮췄다. 3상 실패를 반영한 것이다. 이후 작년 6월에 발행한 직전 보고서에서 제시한 헬릭스미스의 목표주가는 4만8697원이었다.

이번에 목표주가를 낮춘 이유는 신규 주식 750만주 발행으로 주식가치가 22% 희석됐기 때문이다. 또 코로나19로 인해 엔젠시스 출시 전망이 기존 2023~2024년에서 2024~2025년으로 미뤄진 것도 영향을 미쳤다.
자료=골드만삭스

자료=골드만삭스

골드만삭스는 향후 임상 결과에 따른 전망도 제시했다. 임상 3-2상이 성공하면 주가가 8만3500원까지 오를 수 있다고 봤다. 최종적으로 최상의 상황(Bull case)인 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받으면 13만6700원이 적정 가치란 추산이다. FDA 승인을 못받는 최악의 상황(bear case)을 가정하면 3800원이다.

헬릭스미스는 2019년 9월 당뇨병성말초신경병증(DPN)에 대한 엔젠시스(VM202)의 미국 임상 3상에 실패했다. 3-1b상에서는 안전성 및 통증 감소 효과를 모두 입증했다.

작년 11월에는 3-2상을 시작했다. 골드만삭스는 헬릭스미스가 엔젠시스의 3-2상 및 3-3상에 대해 세운 새로운 위험완화 전략을 믿는다는 입장이다.

회사가 제시한 첫 번째 전략은 통증이 일관되지 않은 환자를 배제하기 위해 환자의 선별 기준을 강화하는 것이다. 헬릭스미스는 임상 3-1상에 500명의 환자를 등록했다. 하지만 의사의 안전 조치에 의해 인해 58명에게만 신경전도 검사(nerve conduction test)를 수행했다. 이는 효능을 입증하기에는 너무 적은 숫자라는 설명이다.

일반적으로 신경 및 혈관 재생을 입증하는 방법은 모노 필라멘트 테스트, 신경전도 테스트, 피부생검 등이 있다. 헬릭스미스는 FDA 또는 의사로부터 재생 효과를 증명하라는 요청을 받을 경우, 임상 3-3상 연구에서 피부생검 등의 방법을 고려하고 있다.

두 번째는 의사를 위한 엔젠시스 주사 훈련이다. 연구 책임자에 의하면 3-1상 임상 초기 단계에서 엔젠시스 주사에 대한 훈련이 부족했던 점이 실패의 원인 중 하나였다. 의사마다 종아리에 엔젠시스를 16회 주사하는 강도 및 간격이 달라 효능 불일치를 초래했다는 것이다.

헬릭스미스는 엔젠시스 주사에 대한 사전 교육을 포함해 포괄적인 시험관리 프로그램을 구현했다. 이는 진행 중인 임상 3-2상에서 외부적인 요인을 줄일 수 있다는 설명이다.

위약을 효과적으로 제어할 수 있는 방법도 기술적 시험 실패를 방지할 요소로 봤다.

엔젠시스의 상업적 성공을 위해서는 신경 및 혈관 재생 효과를 증명하는 것이 중요하다고 판단했다. FDA가 통증 감소가 아닌 신경·혈관 재생요법으로 엔젠시스를 허가할 수 있다는 것이다. 재생 효능을 증명한다면 더 많은 환자에 처방될 수 있으며, 최후의 수단이 아닌 조기 처방이 가능할 것이란 분석이다.

골드만삭스는 내년 하반기에 발표되는 DPN 3-2상 최종 결과가 가장 중요하다고 했다. 다른 적응증인 샤르코마리투스병(CMT) 및 근위축성 측삭경화증(ALS)의 임상 결과는 오는 4분기 나올 것으로 예상된다. 하지만 큰 영향을 미치지 않을 것으로 봤다.

골드만삭스는 매수 의견에 대한 주요 위험요인으로 세 가지를 꼽았다. 3-2상에서 통증을 감소시키지 못하거나, 재생에 대한 효과를 입증하지 못할 경우다. 또 유전자·세포 치료제 관련 위탁개발생산(CDMO) 사업의 확장도 위험 요소가 될 수 있다고 봤다.

박인혁 기자 hyuk@hankyung.com

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