내달 10~15일 발표
연내 데스모이드종양 ODD 목표
메드팩토(66,900 -2.48%)는 미국암연구학회(ACCR)에서 발표 예정인 4건의 연구 논문에 대한 초록이 공개됐다고 11일 밝혔다. 앞서 초록 채택 당시 3건에서 공격성 섬유종증(데스모이드종양) 관련 초록이 한건 더 추가됐다.

데스모이드종양에서의 형질전환성장인자베타(TGF-β) 생체표지자(바이오마커) 분석 결과와 췌장암에 대한 백토서팁·오니바이드 병용요법의 전임상 결과가 각각 공개됐다. 백토서팁의 후속 신약후보물질(파이프라인)인 ‘BAG2’와 ‘DRAK1’에 대한 내용도 초록에 포함됐다.

데스모이드종양은 섬유아세포가 이상 증식하는 희귀암이다. 연구진은 섬유아세포를 자극하는 TGF-β의 발현율을 확인하기 위해 관련 바이오마커를 분석했다. 그 결과, 데스모이드종양과 췌장암 순으로 TGF-β에 반응하는 유전자(TBRS) 발현이 월등히 높다는 사실을 확인했다.

이로써 연구진은 데스모이드종양에서 TGF-β 저해제를 사용하면 치료 효과와 임상 성공률을 높일 수 있다는 가능성을 확인했다는 설명이다.

현재 메드팩토는 데스모이드종양 치료 목적의 백토서팁·이마티닙 병용요법에 대해 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품 지정(ODD) 절차를 준비하고 있다. 올해 FDA에 신속심사(패스트트랙)를 신청하고, 글로벌 임상 2상을 시작한다는 계획이다.

백토서팁과 오니바이드 병용요법에 대한 전임상 결과도 공개됐다. 단독투여 대비 췌장암세포의 전이가 줄고 생존율이 크게 개선된 것을 확인했다. 향후 FDA의 희귀의약품 지정 신청을 위한 근거자료로 활용할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

메드팩토의 후속 파이프라인인 BAG2 단백질은 암화 기전에 중요 인자로 알려진 '카텝신B'의 기능을 조절해 종양 형성과 폐 전이를 촉진한다.

또다른 후속 파이프라인인 DRAK1은 'TRAF6' 단백질과 결합 및 분해를 유도하면서 암세포 전이를 억제한다. 암 성장과 전이를 제어할 수 있다는 설명이다.

회사에 따르면 BAG2와 DRAK1은 김성진 대표가 삼중음성유방암(TNBC)과 자궁경부암(HPV)에서 작용기전을 최초로 규명했다. 메드팩토는 두 후보물질이 삼중음성유방암 자궁경부암 난소암 등 난치성 암의 재발과 전이를 예측할 수 있는 바이오마커 발굴의 초석이 될 것으로 보고 있다.

메드팩토 관계자는 "4건의 연구 성과는 백토서팁 및 후속 파이프라인들에 대해 글로벌 학회에서 검증받는 계기"라며 "유의미한 성과들을 지속해서 도출해 경쟁력을 강화하고 시장과 소통해나갈 계획"이라고 말했다.

AACR은 내달 10일부터 15일까지 온라인으로 개최된다.

박인혁 기자 hyuk@hankyung.com

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