셀리버리가 개발 중인 ‘CP-FXN’은 프리드라미히 운동실조증 치료제다. 프리드라미히 운동실조증은 유전질환으로 10세 전후로 발생한다. 발병 후 5년 이내에 걷기가 어려워지며, 말이 어눌해지거나 눈의 움직임 이상 등 소뇌 기능 이상 시 보이는 증상들이 나타난다. 일부 약이 증상 조절에 도움을 준다고 알려졌지만, 뚜렷한 치료제는 없는 상황이다.약물 개발 배경 CP-FXN의 표적 질병인 프리드라미히 운동 실조증(FRDA·Friedreich’s Ataxia)은 지속 적인 신경계 손상으로 인해 운동 장애가 발 생하는 희귀 유전 질환이다.
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