세금 감면 및 허가신청 비용 면제
시판 승인 시 7년간 독점권 부여
큐리언트(34,550 -3.63%)는 텔라세벡(Q203)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 브룰리 궤양 치료제로 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다고 14일 밝혔다.

텔라세벡은 2015년에 다제내성 결핵 치료제로도 미국에서 희귀의약품으로 지정됐다. 현재 다제내성결핵치료제 미국 임상 2a상을 마친 상태다. 최근에는 남아프리카공화국에서 코로나19 치료제로 임상 2상을 진행하고 있다.

FDA의 희귀의약품 지정은 희귀난치성 질병이나 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발과 허가를 지원하는 제도다. 희귀의약품으로 지정된 후보물질은 임상시험 관련 세금이 감면되고 허가 신청비용이 면제된다. 시판허가 승인 시에는 7년 간 독점권이 부여된다.

브룰리 궤양은 호주와 아프리카에서 주로 발병하는 피부 괴사 질병이다. 발병 시 수술을 통해 감염 부위 전체를 제거하거나 세계보건기구(WHO)가 권장하는 항생제를 복합 처방한다. 귀독성(ototoxicity) 및 신장독성이 빈번하게 발생해 지속적 처치가 어렵다는 설명이다. 또 항생제 내성이 발생하면 치료법이 없다.

2018년 텔라세벡이 브룰리 궤양에 효과가 있다는 논문이 국제 학술지 네이처 커뮤니케이션즈에 게재됐다. 이후 후속 논문들이 잇따라 게재되며 큐리언트는 텔라세벡의 적응증 확장에 대한 가능성을 확인했다.

브룰리 궤양은 희귀의약품 지정 대상 질환인 동시에 FDA의 우선심사권(PRV) 부여 대상 질환이다. PRV 제도는 2007년 FDA에서 소외질병 치료제 개발을 독려하고자 도입됐다. 시판허가를 받으면 신약허가 심사 기간이 6개월로 단축하는 바우처를 발급한다. PRV는 제3자에게 양도할 수 있다.

텔라세벡은 다제내성결핵 치료제로도 PRV 부여 대상이다. 브룰리 궤양으로 적응증이 확장되며 PRV 획득 가능성이 높아졌다는 설명이다. PRV의 최근 거래액은 1000억~1200억원 정도로 알려져 있다.

박인혁 기자 hyuk@hankyung.com

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