바이오오케스트라는 RNA(리보핵산) 기반의 뇌질환 치료제를 개발하는 바이오기업이다. 안티센스 올리고 뉴클레오타이드(ASO)를 이용해 알츠하이머 치매, 파킨슨병, 루게릭병 등의 치료제를 개발 중이다.

알츠하이머병은 아밀로이드 베타, 타우 등 병리 단백질 생성 이외에도 신경 염증, 신경 재생 등 다양한 원인으로 발병한다. 환자에게 나타나는 아밀로이드 베타, 타우 등 이미 생성된 병리 단백질만을 제거하는 것은 알츠하이머병을 치료하기에는 너무 늦고 충분치 않다.

바이오오케스트라는 후성 유전적으로 과발현된 특정 마이크로RNA가 아밀로이드 베타, 타우, 신경 염증, 신경 재생 등 여러 가지 알츠하이머병의 원인 물질이라는 것을 발견했다. 또한 당사가 개발한 특정 ASO가 특정한 마이크로RNA를 억제해 다양한 알츠하이머병의 원인을 치료한다는 것을 확인했고, 이를 바탕으로 치료제를 개발 중이다.

신경 생성 기능 회복 후보물질

바이오오케스트라의 핵심 기술은 두 가지다. 다수의 메신저 RNA(mRNA) 발현을 조절하는 RNA 설계 기술과 혈관을 통해 RNA 후보 물질을 뇌세포 안까지 전달하는 기술이다. 알츠하이머 치매와 관련된 다수의 mRNA를 동시에 조절하는 특정 마이크로 RNA에 결합하는 ASO인 ‘BMD-001’을 발견했다.

BMD- 001은 다수의 mRNA를 동시에 제어함으로써 식세포 작용, 자가포식, 신경염증, 신경 생성 등의 기능을 회복한다. 그 결과 아밀로이드 베타, 타우 등 병리 단백질이 줄어들어 인지기능이 회복되는 것을 동물실험에서 확인했다. 회사 관계자는 “글로벌 바이오기업 바이오젠의 아듀카뉴맙과 비교했더니 짧은 기간에 더 좋은 효과를 내는 것으로 나타났다”고 했다.

바이오오케스트라는 알츠하이머 치매 이외에 루게릭병, 파킨슨병 등 중추신경계(CNS) 질환 치료제로 적응증을 확장할 계획이다. 루게릭병 후보물질 ‘BMD-002’, 파킨슨병 후보물질 ‘BMD-003’, 타우병증 후보물질 ‘BMD-005’는 내년 전임상에 들어간다.

독자 개발한 약물전달 기술

국소 투여만 가능한 다른 RNA 치료제와 달리 정맥주사로 혈뇌장벽(BBB)를 투과해 뇌 세포까지 안전하게 약물을 전달하는 기술도 갖고 있다. 동물실험에서 BBB 투과율이 7% 였다. 0.1%에 불과한 항체치료제보다 약물이 더 잘 전달되는 것은 물론 미세아교세포, 별아교세포, 뉴런 등 신경세포 안까지 미쳐 작용한다는 것을 확인했다. 회사 관계자는 “향후 GMP 생산시설을 갖춰 임상 시료를 직접 생산할 계획”이라고 말했다.


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대표 류진협
설립일 2016년 10월
본사 대전시 유성구 과학로 125, 바이오벤처센터 116호, 216호(어은동, 한국생명공학 연구원)
주요사업 신약, 의료기기
상장일 2022년 예정
IR 문의 042-863-1015

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