2018년 희귀의약품 지정에 이은 쾌거
한미약품, 선천성 고인슐린증 치료제 美 희귀소아질병 의약품 지정

한미약품(319,500 -1.54%)은 개발 중인 선천성 고인슐린증 치료제 'HM15136'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀 소아질병 의약품(RPD)으로 지정됐다고 26일 밝혔다.

FDA의 희귀 소아질병 의약품 지정은 희귀 소아질환을 예방하고 치료하는 신약 후보물질 개발을 장려하는 제도다. 앞서 이 치료제는 2018년 FDA로부터 희귀의약품으로 지정되기도 했다.

선천성 고인슐린증은 신생아와 소아에게 심각하고 지속적인 저혈당을 일으키는 희귀질환이다. 신생아 2만5000~5만명당 1명 꼴로 발생한다. 이 중 60% 정도가 생후 1개월 안에 진단을 받는다.

현재까지 해당 질환으로 허가받은 치료제가 없어 다수의 신생아와 소아들은 조기 진단에도 불구하고 의약품 허가 외 처방 등 불충분한 치료만 받아 심각한 저혈당에 따른 뇌손상 위험이 크다.

권세창 한미약품 대표이사는 "현재 한미약품이 개발중인 혁신신약 파이프라인들은 FDA 등으로부터 12건의 희귀약 지정을 받았다"며 "지속적 연구개발을 통해 희귀질환으로 고통받는 유소아를 비롯한 전세계 환자들의 삶의 질 제고에 기여하겠다"고 말했다.

이송렬 한경닷컴 기자 yisr0203@hankyung.com

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