헬릭스미스는 제24회 미국 유전자세포치료학회(ASGCT) 연례회의에 참가했다고 17일 밝혔다. 이번 행사에서 회사의 기술과 최신 임상 현황을 중점적으로 소개했다는 설명이다.

ASGCT는 미국을 비롯해 세계 바이오 업계 회원들로 구성된 협회다. 유전자 및 세포 치료제의 개발 및 임상 적용을 주제로 매년 회의를 진행한다.

이번 연례회의는 온라인 비대면 형식으로 진행됐다. 헬릭스미스는 최신 임상 개발 상황과 회사의 전반적인 사업에 대해 소개했다. 유전자 치료제 분야에서 20년 넘게 연구해왔다는 점, 플라스미드 DNA 유전자치료제 엔젠시스(VM202)의 우수성 등을 알렸다.

김선영 헬릭스미스 대표는 "내달 10일에는 세계 최대 규모의 국제 바이오 행사 'BIO 디지털 콘퍼런스'에 참가할 예정"이라며 "다양한 학회 및 콘퍼런스를 통해 글로벌 기업들과 꾸준히 교류를 해나갈 계획"이라고 말했다.

헬릭스미스의 엔젠시스는 당뇨병성 신경병증(DPN)에 대한 미국 임상 3상(3-2)에서 지난달 말 기준, 선별(스크리닝) 환자가 140명에 육박하고 있다고 회사 측은 전했다. 투약환자는 18명이다. 이와 함께 샤르코마리투스병(CMT) 국내 임상 1·2a상 마지막 환자 투약을 완료했다. 근위축성 측삭경화증(ALS) 미국 임상 2a상에서는 첫환자 투약을 시작했다.

엔젠시스는 간세포성장인자(HGF) 단백질을 발현하는 플라스미드 DNA 유전자 치료제다. 단순히 통증을 관리하는 것이 아니라, 혈관 생성 및 신경 재생 효과를 통해 신경병증의 원인을 공략한다. 미국 식품의약국(FDA)은 엔젠시스에 대해 2016년 희귀의약품과 신속심사(패스트트랙), 2018년에는 첨단재생의약치료제(RMAT)로 지정했다.

한민수 기자