제론(Geron)은 13일(현지시간) 불응성 골수섬유증치료제 ‘이메텔스타트(imetelstat)’의 글로벌 임상 3상에서 첫 환자 투여를 시작했다고 밝혔다.

골수섬유증은 골수가 섬유화되며 혈액을 만드는 기능이 줄어드는 혈액암이다. 승인받은 치료제는 미국 인사이트의 야노스 키나제(JAK) 억제제인 자카피가 있다.
이메텔스타트는 텔로머레이즈를 억제하는 방식으로 골수섬유화증을 치료할 것으로 기대된다. 텔로머레이즈를 표적해 골수성 악성 종양에서 악성 줄기세포 및 전구 세포의 무분별한 증식을 억제하는 원리다.

임상 3상은 JAK 억제제에 불응하는 320명의 골수섬유증 환자를 대상으로 진행된다. 환자들은 이메텔스타트 혹은 이용 가능한 최적의 치료를 받도록 무작위 배정된다. 1차 평가 변수는 전체 생존율(OS)이다.

OS에 대한 최종 분석은 임상시험에 등록 예정인 환자의 절반 이상이 사망한 후에 진행된다. 회사는 2024년 중간 분석 및 2025년 최종 분석이 이뤄질 것으로 예상하고 있다. 현재 북미 남미 유럽 호주 아시아 등 180개 임상기관에서 환자를 모집하고 있다.

알렉산드라 리조 제론 최고의료책임자(CMO)는 “JAK 억제제 치료에 실패하거나 반응하지 않는 환자는 전체 생존기간 중앙값은 14~16개월에 불과하다”며 “생존율을 향상하기 위한 치료법에 대한 미충족 수요가 상당히 높다”고 말했다.

제론은 2014년부터 존슨앤드존슨의 자회사인 얀센과 이메텔스타트를 공동 개발했다. 하지만 임상 2상 종료 후인 2018년에 얀센이 기술을 반환해, 현재 제론이 단독으로 개발 중이다.

에스티팜은 이메텔스타트 임상 2상에서 의약품위탁개발생산(CDMO) 방식으로 원료의약품(API)을 제론에 공급했다.

업계에서는 임상 3상에서도 에스티팜이 CDMO를 담당하는 것으로 보고 있다. CDMO의 경우 공정 개발에 참여하기 때문에 상업화 이후에도 원료의약품을 공급하게 될 가능성이 높다는 관측이다.

박인혁 기자 hyuk@hankyung.com