바이로메드와 이연제약은 공동으로 개발하는 '근위축성 측삭경화증(루게릭병·ALS) 유전자치료제(VM202) 임상2상 계획'에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인을 획득했다고 4일 밝혔다.

이번 임상2상은 ALS 환자 84명을 대상으로 이중 눈가림 방식을 통해 위약 대조군과 VM202 투약군을 무작위 배정, 위약 대비 VM202의 안전성과 유효성을 평가한다. 임상 기관은 노스웨스턴 대학병원 등 10개를 계획하고 있다.

VM202를 환자에 2주 간격 2회 투여 후 2개월 뒤 재투여한 후, 9개월에 걸쳐 안전성과 유효성을 살펴본다.

루게릭병은 근육 운동에 필요한 운동신경들이 파괴돼 전신의 근육이 마비되고 소실되는 신경퇴행성 희귀질환이다. 발병 원인은 아직 명확하게 밝혀지지 않았으며, 일단 질환이 발병하면 환자는 호흡을 포함한 전신의 근육운동 기능들이 빠르게 퇴화해 대부분 증상 발생 후 2~5년 내 호흡곤란으로 사망에 이르게 된다.

세계 ALS 환자는 약 45만명이며, 미국에서는 2만~3만명의 환자가 있는 것으로 추정된다. 사노피에서 판매하는 리루텍이 FDA로부터 허가받은 유일한 제품이다. 그러나 소수 환자에서만 2~3개월 정도 수명 연장 효과가 있는 것으로 알려져 있다.

바이로메드는 미국 임상1상을 통해 VM202가 ALS에 효과적임을 관찰한 바 있다. 1상 결과는 논문을 통해 발표할 예정이다. VM202는 ALS를 적응증으로 FDA로부터 '희귀의약품'으로 지정받은 바 있고, 우선 허가심사 제도인 '패스트트랙' 품목으로도 지정받았다.

임상1상은 보건복지부 보건의료기술연구개발사업의 지원으로 수행됐다.

한민수 한경닷컴 기자 hms@hankyung.com