㈜뉴로비트사이언스-대구경북첨단의료산업진흥재단/연세대, PROTAC 기반 알츠하이머 치료제 39억 규모 기술이전
 사진제공: ㈜뉴로비트사이언스

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신경퇴행성 질환 치료제 개발사 ㈜뉴로비트사이언스는 연세대학교 약학대 김영수 교수 연구팀과 대구경북첨단의료산업진흥재단 신약개발지원센터 홍기범 박사팀으로부터 프로탁(PROTAC) 기반 알츠하이머 치료제에 대한 기술을 이전 받고 상업화를 위한 공동연구 개발을 시작했다고 6일 밝혔다.



㈜뉴로비트사이언스는 ‘기본을 지켜 혁신을 이루다’라는 슬로건을 바탕으로 8명의 국내 신경퇴행성 질환 전문의가 뜻을 모아 설립한 회사로 서울대학교 의과대학교 겸임교수를 역임한 이수호 신경과 전문의를 비롯해 국제성모병원 외래교수인 김용석 재활의학과 전문의 등이 참여하고 있다.



특히 다년간 신경퇴행성 질환자를 진료해 온 경험과 축적된 많은 데이터를 바탕으로 구성된 뉴로비트사이언스의 과학 자문단은 내부 연구 가이드라인과 임상시험계획의 관리 및 감수, 연구협력 심포지엄 등에 대한 자문을 통해 신약 개발 단계에서의 위험 요인을 자체 검증할 수 있도록 한다. 이는 여타의 신약개발 기업들과 차별화 부분이라 할 수 있다.



2002년부터 알츠하이머 연구에만 집중해온 연세대 김영수 교수팀은 아밀로이드베타와 타우(TAU) 응집체가 다형성으로 존재한다는 점, 뇌에 아밀로이드베타 응집체가 많이 쌓여도 치매증상이 없는 사람이 있다는 점에 주목했다. 이에 착안해 알츠하이머 질환을 유발하는 특정 단백질 구조체가 있을 것이라는 가설을 세워 연구한 김 교수팀은 특정 병인성 단백질 구조체를 발견했고, 이를 타겟으로 하는 저분자 화합물에 대구경북첨단의료산업진흥재단의 프로탁 기술을 적용시켜 특정 단백질 구조체만을 제거할 수 있도록 효율을 높였다.



반더빌트 대학에서 박사 학위를 취득한 대구경북첨단의료산업진흥재단 신약개발지원센터 홍기범 박사도 이번 알츠하이머 치료제 후보물질의 공동연구자로 함께 하고 있다. 그는 글로벌 신약 연구 및 인프라 활용 지원 업무를 수행하여 신규화합물 디자인 및 합성 후보물질 발굴 및 최적화 전문가이다.



재단과 연세대학교가 공동개발한 기술은 과학기술정보통신부가 지원하는 ‘대구경북신약개발지원센터 기반기술 구축사업’과 한국연구재단의 ‘바이오·의료기술개발사업’ 및 연세대학교 기술지주회사 테크스타(TechStar) 프로그램의 성과물로 도출되었다.



일반적으로 프로탁 기술은 TPD (Targeted Protein Degrader) 분야 중 대표적인 저분자화합물 기반 신약개발 플랫폼이다. 프로탁 기술은 인체 내 유비퀴틴-프로테아좀 경로를 이용해 선택적으로 표적단백질을 제거할 수 있는 방법으로, 저분자 화합물 기반 신약개발 플랫폼 기술이다.



프로탁 기술은 다른 치료법과 달리 세포 내 표적이 용이하고, 기존 항체 치료제가 접근하지 못했던 질병 유발 단백질을 제거할 수 있다. 이번에 ㈜뉴로비트사이언스에서 기술이전 받은 프로탁 기반 타우 타깃 치료제(NBS201)는 타우의 다양한 변이체를 모두 제거할 수 있으며, 타깃 단백질의 변이로 감소하는 저분자화합물의 결합능력을 보완하여 치료의 효과를 극대화시킨 것이 특징이다.



㈜뉴로비트사이언스는 프로탁 기술 이전을 받는 한편, 다양한 E3 분해효소(E3 Ligase)와 기질의 적합성을 판단하여 특정 단백질을 타겟으로 하는 질환 치료제에 적응 가능성을 예측할 수 있도록 인공지능 기반의 알고리즘(protacAIR-QX)도 개발하고 있다.



연세대학교 이충용 기술지주회사 대표이사/산학협력단장은 “전 세계적으로 알츠하이머병의 극복은 중요한 과제로 손꼽혀왔다. 이번 대학과 재단이 개발한 알츠하이머 치료제 후보물질은 난치성 질환인 알츠하이머병으로 고통받는 환자들에게 새로운 가능성을 제시할 수 있을 것”이라고 밝혔다.



대구경북첨단의료산업진흥재단 이영호 이사장은 “프로탁을 기반으로 하는 타우 타깃 저해제(NBS201)는 알츠하이머 병인성 구조물의 확보와 차세대 약물 전달 시스템 활용이 만들어낸 혁신적인 결과물이다. 이 치료제 상용화에 박차를 가하여 향후 국내 알츠하이머 치료제 개발을 한 단계 업그레이드 시키는 계기가 되도록 하겠다.”고 말했다.


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