리보핵산(RNA) 유전자 치료제 개발업체 레모넥스가 비대흉터 치료제 'LEM-S401'의 임상 1상에 나선다.

레모넥스는 식품의약품안전처로부터 유전자 치료제 LEM-S401의 임상 1상을 승인받았다고 18일 밝혔다. LEM-S401은 레모넥스가 개발한 약물전달 플랫폼 기술인 ‘디그레이더볼(DegradaBALL)’을 적용한 RNA간섭(siRNA) 기반 유전자 치료제다.

LEM-S401은 비대흉터의 예방과 치료 효과를 가질 것으로 기대된다. 약물전달체 없이 siRNA만 과량 주사하는 기존 방법 대신 레모넥스의 약물전달체에 유전자 치료 물질을 집어넣은 것이 특징이다. 이 방법을 통해 안전성과 약효라는 두 마리 토끼를 모두 잡을 것으로 보고 있다.

이번 1상은 건강한 사람을 대상으로 LEM-S401의 안전성을 평가한다. 디그레이더볼을 적용한 RNA 유전자 치료제의 첫 임상시험이다. 이중 RNA 면역치료제 'LEM-S403'과 'mRNA-DegradaBALL' 백신 개발에도 속도를 낸다는 계획이다.

원철희 레모넥스 대표는 “코로나19 백신 접종 과정에서 많은 사람들이 지질나노입자(LNP) 약물전달로 부작용과 어려움을 겪으며, 더 안전한 약물전달체에 대한 관심과 수요가 높아졌다”며 “이번 임상을 통해 디그레이더볼의 안전성을 확인하고, 글로벌 RNA 유전자 치료제 개발 시장에도 기술력을 알릴 수 있게 되길 기대한다"고 말했다.

레모넥스는 2013년 원 대표와 서울대 화학부의 민달희 교수가 설립한 바이오벤처이다. 2021년 중소벤처기업부와 기술보증기금으로부터 예비 유니콘에 선정됐다. 디그레이더볼은 국내와 미국, 일본에서 특허를 등록했다.

이우상 기자