펩트론은 펩타이드 신약개발 과제인 연골무형성증 치료제(PT-CNP021)가 정부의 국가신약개발사업(KDDF) 과제로 선정됐다고 21일 밝혔다.

국가신약개발사업은 과학기술정보통신부 산업통상자원부 보건복지부가 지원하는 범부처 국가 연구개발(R&D) 사업이다. 이번 과제 선정으로 펩트론은 비임상 연구개발비를 지원받게 된다.

연골무형성증은 골격계 이형성증 중 가장 많은 부분을 차지하는 질환이다. 왜소증으로 불린다. 짧은 사지와 골격 형성 이상 등 성장 장애뿐만 아니라, 무호흡증이나 신경질환 등을 동반해 사망을 초래하기도 한다. 신생아 2만5000~3만명당 1명의 빈도로 발생하며, 세계적으로는 약 25만명의 환자가 보고되고 있다.

최근 미국 바이오마린이 질병의 근본 원인을 표적하는 치료제 ‘복스조고’를 세계 최초로 개발했다. 미국과 유럽에서 승인받았다. 2027년 세계 시장 규모는 약 9억4000만달러(약 1조1100억원)에 달할 것으로 추정된다.

펩트론의 PT-CNP021은 사이클릭 펩타이드 약효증강기술이 적용된 물질이다. 동물실험에서 몸통 및 꼬리의 성장을 40% 이상 증가시켰다. 복스조고와 비교해 표적 친화도 10배, 반감기 5배 이상의 우수한 효능을 확인했다는 설명이다.

펩트론은 회사의 약효지속형 의약품 플랫폼 ‘스마트데포’ 기술을 적용하면 월 1회 투여가 가능하다고 했다. 이에 장기간이 치료해야 하는 연골무형성증에서 경쟁력을 가질 것으로 기대하고 있다. 복스조고는 매일 주사하는 방식이다.

최호일 펩트론 대표는 “이번 과제를 통해 추진하는 연골무형성증 치료제의 개발과 글로벌 인허가가 완료되면 펩트론은 1조원 이상의 규모로 추산되는 시장에 진출하게 된다”며 “신약개발사업 과제를 성공적으로 마쳐, 희귀질환 등 미충족 수요 해결에 기여할 것”이라고 말했다.

김예나 기자