메디포스트, 스멉셀 적용 1상…용량별 효과차 없는 이유는?

저용량으로 유사한 효과
“원가 낮출 것으로 기대”

메디포스트가 개발 중인 주사형 무릎골관절염 치료제 ‘SMUP-IA-01’이 국내 임상 1상에서 안전성을 입증했다. 이번 1상에서는 탐색적 유효성 결과도 나왔다. 저용량과 고용량 간 효과에 있어 큰 차이가 없었다. 고용량일수록 부작용 위험이 높아지는 대신, 효과가 더 좋아지는 통상적인 의약품 임상과는 다른 결과다.

23일 메디포스트에 따르면 SMUP-IA-01은 임상 1상에서 긍정적 결과를 내놨다. SMUP-IA-01은 고효능 동종 줄기세포 치료제다. 회사의 ‘스멉셀’(SMUP-Cell) 플랫폼 기술이 적용됐다. 스멉셀은 고효능 세포를 선별해 대량 배양하는 차세대 세포배양 기술이다.

SMUP-IA-01의 1상은 서울대병원에서 경증 및 중등증(K&L등급 2~3)의 무릎 골관절염 환자 12명을 대상으로 진행됐다. 경증 및 중등증 환자는 전체 무릎 골관절염 환자의 65% 정도를 차지한다.

임상에서는 환자를 용량별로 저·중·고용량 3군으로 나눠 무릎 관절강 내에 SMUP-IA-01을 1회 주사 투여했다. 이후 6개월간 안전성 및 탐색적 유효성을 평가했다.

안전성 평가에서 사망을 포함한 중대한 이상반응(SAE)과 중대한 약물이상반응(SADR)은 발생하지 않았다. 1차 평가지표를 달성한 것이다.

유효성 평가에서는 모든 군에서 평균적으로 통증 및 기능이 개선됐다. 투약 후 6개월 시점에서 무릎 통증 및 강직성, 신체기능의 경과별 개선정도(WOMAC Scale) 총점 변화량은 약물 투약 전에 비해 '-15.33±5.77' 개선됐다.

주관적 통증평가(100-mm VAS) 변화량은 '-39.67±10.00'으로 나타났다. 주관적 무릎기능 평가(IKDC score) 변화량은 '19.17±5.12'였다. 각 용량군간 유의한 차이는 없었다.

메디포스트는 SMUP-IA-01 개발에 스멉셀을 적용해 고효능 세포를 선별했기 때문에, 적은 용량을 투여해도 고용량과 유사한 효능을 나타낸 것이라고 분석했다.

또 세포치료제는 살아있는 세포를 이용하기 때문에 효능을 발휘하는 적정한 세포 숫자가 있다고 설명했다. 용량이 많다고 효과가 더 좋게 나타나지 않는다는 것이다.

특히 ‘카티스템’과 비교해도 더욱 적은 용량에서 효능을 입증했다고 전했다. 카티스템은 동종 제대혈 유래 중간엽줄기세포로 만들어진 무릎연골 결손 치료제다. 회사에 따르면 이번 임상에 사용된 SMUP-IA-01 중용량은 시판되는 카티스템과 비슷한 양의 줄기세포가 사용됐다. 저용량은 카티스템보다 적었다.

메디포스트 관계자는 “카티스템과 SMUP-IA-01은 세포 효능과 투여 방식이 전혀 다르기 때문에 용량 등에 대해 직접적인 비교를 할 수는 없다”면서도 “SMUP-IA-01이 저용량으로도 고용량에서와 유사한 효능을 내 상대적으로 원가를 낮추면서 좋은 효과를 유지할 수 있을 것으로 기대하고 있다”고 말했다.

이어 “이번 임상 1상에서는 안정성을 입증했고 모든 용량에서 효과를 확인했다는 데 의의가 있다”며 “차상위 임상과 장기추적 관찰 등을 통해 적정 용량과 무릎의 구조적 기능개선 및 손상된 연골조직의 재생 가능성 등을 확인할 계획”이라고 덧붙였다.

메디포스트는 올 2분기 중 학회를 통해 SMUP-IA-01 임상 1상의 전체 결과를 공개할 예정이다.

김예나 기자 yena@hankyung.com