크리스탈지노믹스는 식품의약품안전처에 ‘아이발티노스타트’에 대해 췌장암 1차 치료제 희귀의약품 지정을 신청했다고 19일 밝혔다.

이번 신청은 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품안전 및 지원에 관한 법률(첨생법)에 근거해 진행했다.

과거에는 조건부 신약 허가와 희귀의약품 지정을 각각 심사했다. 그러나 지난달 말부터 새로 시행된 신속심사제도에서는 함께 심사를 받아 기간이 단축될 것으로 기대된다.

앞서 아이발티노스타트는 2018년 6월 췌장암 치료제로 식약처로부터 ‘개발단계 희귀의약품’으로 지정됐다.

지난 7월 유럽종양학회 소화기학회(ESMO-WGI)에서 발표한 아이발티노스타트 췌장암 임상 2상 데이터에 따르면 6주기(약 6개월)이상 투약요법을 마친 환자의 전체생존기간(OS)은 12.6개월이었다. 1차 치료제로 많이 처방되고 있는 ‘젬사이타빈+아브락산’ 병용요법의 OS 8.5개월보다 우수하다.

아이발티노스타트는 후성유전 조절제로 다른 분자표적항암제들과의 병용투약 시 시너지 효과를 나타낼 것으로 기대되고 있다. 특히 ‘종양미세환경’(TME) 인자들을 억제하고 면역 T세포를 활성화시킨다. 면역관문억제제와의 병용 투여를 통해 고형암에서 약효를 증진시키는 역할을 질환동물모델 실험으로 증명했다는 설명이다.

크리스탈지노믹스 관계자는 “아이발티노스타트가 진행성 또는 전이성 췌장암 환자들에게 새로운 치료요법으로서 가능성이 클 것으로 기대한다”며 “미국을 중심으로 글로벌 임상시험을 준비하고 있다”고 말했다.

김예나 기자 yena@hankyung.com