성균관대 RNAi 신약개발 글로벌연구실(책임교수 이동기 · 사진)은 RNAi 기반 치료제 개발을 위해 설립됐다. 연구실은 또한 2008년10월 한국연구재단 지원 글로벌 연구실 사업에 선정 되어 향후 9년간 최대 45억의 정부 연구비를 지원 받는다. RNAi(RNA interference) 기술은 siRNA라는 작은 핵산분자를 이용해 표적 유전자의 발현을 특이적，효율적으로 억제하는 기술이다. 이동기 책임교수는 "RNAi는 다양한 질환을 치료할 수 있는 가능성을 보유하고 있어 질병 치료 분야의 혁명을 가져올 것"이라고 말했다. 그는 "하지만 아직까지 siRNA는 부작용이 있고 생체 내 전달 효율성이 떨어져 치료제로서 개발이 제한받고 있는 상황"이라며 "연구실은 이러한 RNAi 기술의 한계를 극복할 수 있도록 개선된 RNA 분자 치료제를 개발할 것"이라고 소개했다. 연구실은 산학연계 사업을 통해 기존 siRNA 구조에 비해 다양한 방법으로 기능이 개선된 새로운 siRNA 구조를 개발했다. 이 기술은 슈퍼특허지원사업에 선정돼 향후 특허출원비용 등을 지원받게 된다.

연구실은 세포 내의 유전자 발현을 분석하기 위한 장비로 정량적인 유전자 발현 분석을 위한 실시간 중합효소 연쇄반응기기(Real-time PCR)와 유전체 수준의 발현 분석이 가능한 DNA 마이크로어레이 기술 관련 제반 장비를 확보하고 있다. RNA 간섭(RNAi)현상을 이용한 핵산치료제 신약개발은 세계적인 대형 제약사들이 천문학적인 투자금액을 쏟아붓는 차세대 치료제 영역이다.

화학물질,항체,단백질 등의 기존 치료제는 작용대상인 '타깃'이 한정돼 있지만 RNAi 핵산치료제는 인체의 모든 유전자를 타깃으로 하기 때문에 적용분야가 거의 무제한이다. 또한 기존 유기화합물 기반의 신약 개발에 비해 개발 기간이 현저히 단축되는 장점이 있다.

또 RNAi 핵산치료제 원천특허 역시 미국 및 유럽 소재 바이오기업들이 전용실시권을 보유하고 있어 고액의 로열티 지불없이 국내에서 핵산치료제 개발은 불가능한 실정이다. 이러한 문제를 해결하기 위해 본 연구진은 지난 수년간 연구를 통해 RNAi 핵산치료제 신규 원천기술 개발에 성공했다. 이는 특허가 만료된 바이오의약품의 복제품을 개발하는 '로 리스크-로 리턴'의 바이오시밀러 전략과 대비되는 '하이 리스크-하이 리턴'의 블루오션 창출전략으로 기대된다.