콘텐츠바로가기

이재현 회장 앓고 있는 희귀병, '유전자 가위'로 치료제 만든다

입력 2016-08-10 19:20:07 | 수정 2016-08-11 02:15:34 | 지면정보 2016-08-11 A17면
글자축소 글자확대
바이오 톡톡

국내 1만6000여명 환자 고통
툴젠 "비정상 유전자 정보 조작"
복지부 국책과제로…15억 지원
기사 이미지 보기
이재현 CJ그룹 회장이 앓고 있는 ‘샤르코마리투스병’은 치료제가 없는 희귀질환이다. 국내에 1만6000여명의 환자가 있는 것으로 추정된다. 이 병은 생명에 직접적인 위협을 주지는 않는다. 하지만 환자가 병에 걸린 것을 비교적 일찍 인지하더라도 치료제가 없어 삶의 질이 현격히 떨어진다고 한다.

유전자가위 전문기업 툴젠(대표 김종문)이 샤르코마리투스병 치료제를 개발하겠다고 나섰다. 이 회사가 독보적인 기술력을 갖고 있는 크리스퍼 유전자가위 기술을 활용해 치료제를 만들기로 했다. 유전자가위는 비정상 유전자 정보를 조작해 정상으로 돌리는 기술이다.

샤르코마리투스병을 앓고 있는 환자 중 45% 정도는 ‘PMP22’라는 유전자의 중복 돌연변이를 보인다. 인간의 유전자는 부모에게서 각각 한 개씩 받은 대립유전자(allele)로 이뤄진다. 샤르코마리투스병 환자들은 PMP22의 대립유전자가 3개씩 생기는 등 구조적인 변이가 나타나는 게 특징이다. 이런 돌연변이가 신경보호세포에 문제를 일으켜 말단 신경을 망가뜨린다. 이 회장의 손과 발(사진) 끝 부분이 굽어 있는 것은 이 때문이다.

툴젠은 PMP22의 구조적 변이가 생기더라도 정상적인 기능을 할 수 있도록 만드는 치료제를 개발하는 게 목표다. 샤르코마리투스병의 세계적 권위자인 최병옥 성균관대 의대 교수와 홍영빈 삼성서울병원 박사 연구팀도 개발에 합류했다. 보건복지부는 지난 5월 툴젠의 연구개발 계획을 국책과제로 선정해 5년간 15억원을 지원하기로 했다.

해외에서는 희귀질환뿐 아니라 암 치료에도 유전자가위 기술을 적용하는 사례가 나오고 있다. 지난 6월 미국 국립보건원(NIH)은 유전자가위 기술을 이용한 암 치료의 임상시험을 허가했다. 암 환자 몸에서 꺼낸 T세포의 유전정보를 정상적으로 복원해 환자에게 다시 적용하는 방식이다. 중국도 유전자가위를 활용해 폐암을 치료하는 계획을 승인했다. 김석중 툴젠 연구소장은 “유전자가위 기술은 희귀질환뿐 아니라 암 등 다양한 난치성 질환을 치료하는 열쇠가 될 수 있을 것”이라고 말했다.

조미현 기자 mwise@hankyung.com

POLL

대통령 선거가 내년 몇 월 실시되는 게 좋다고 봅니까.

1년 뒤 아파트 가격, 어떻게 전망합니까?

증권

코스피 1,991.89
종목 검색

인기검색 순위

코스피/코스닥 인기검색순위
코스피 코스닥
SK케미칼 -0.16% 구영테크 +4.99%
한미약품 -10.76% KG ETS -2.51%
SK디앤디 -0.11% 툴젠 -4.62%
SK가스 +1.33% 메디젠휴먼... +8.36%
현대산업 +1.16% CJ E&M +5.10%

20분 지연 시세

외국인 순매수

외국인 순매수 코스피
코스피
현대제철 +0.56%
LG화학 +0.83%
POSCO +1.74%
동국제강 +2.64%
아모레G 0.00%
외국인 순매수 코스닥
코스닥
코미팜 +2.44%
홈캐스트 +4.42%
비에이치 +2.07%
AP시스템 +2.25%
원익홀딩스 -1.59%

20분 지연 시세

기관 순매수

기관 순매수 코스피
코스피
LG디스플레... +2.58%
LG화학 +0.83%
SK하이닉스 +0.11%
삼성물산 +0.39%
한화케미칼 +0.41%
기관 순매수 코스닥
코스닥
CJE&M 0.00%
지스마트글... -29.95%
에스티팜 +4.02%
더블유게임... +1.22%
솔브레인 +1.14%

20분 지연 시세

포토

HK여행작가 자세히보기 제6회 일본경제포럼 한경닷컴 로그인 이벤트