[혁신현장을 찾아서] 성균관대 RNAi 신약개발 글로벌연구실‥핵산 분자로 표적유전자 발현 억제 기술 개발
연구실은 세포 내의 유전자 발현을 분석하기 위한 장비로 정량적인 유전자 발현 분석을 위한 실시간 중합효소 연쇄반응기기(Real-time PCR)와 유전체 수준의 발현 분석이 가능한 DNA 마이크로어레이 기술 관련 제반 장비를 확보하고 있다. RNA 간섭(RNAi)현상을 이용한 핵산치료제 신약개발은 세계적인 대형 제약사들이 천문학적인 투자금액을 쏟아붓는 차세대 치료제 영역이다.
화학물질,항체,단백질 등의 기존 치료제는 작용대상인 '타깃'이 한정돼 있지만 RNAi 핵산치료제는 인체의 모든 유전자를 타깃으로 하기 때문에 적용분야가 거의 무제한이다. 또한 기존 유기화합물 기반의 신약 개발에 비해 개발 기간이 현저히 단축되는 장점이 있다.
또 RNAi 핵산치료제 원천특허 역시 미국 및 유럽 소재 바이오기업들이 전용실시권을 보유하고 있어 고액의 로열티 지불없이 국내에서 핵산치료제 개발은 불가능한 실정이다. 이러한 문제를 해결하기 위해 본 연구진은 지난 수년간 연구를 통해 RNAi 핵산치료제 신규 원천기술 개발에 성공했다. 이는 특허가 만료된 바이오의약품의 복제품을 개발하는 '로 리스크-로 리턴'의 바이오시밀러 전략과 대비되는 '하이 리스크-하이 리턴'의 블루오션 창출전략으로 기대된다.
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